China komt steeds vaker in het nieuws als ontwikkelaar van nieuwe medicijnen. Voordat medicijnen toegelaten worden is een traject van proeven verplicht. Klinische tests vertellen of een medicijn in ideale omstandigheden werkt. Real-world data laten weten hoe het in de loop van de tijd op echte patiënten werkt. China heeft besloten dat het tweede soort bewijs essentieel is voor de ontwikkeling van nieuwe medicijnen en is bezig met de bouw van infrastructuur om die gegevens op schaal te verzamelen.
Inno Medicine heeft nieuwe medicijn in de pijplijn van de Amerikaanse Food and Drug Administration; logo van de site van Inno Medicine (disclaimer)
Ontwikkeling
Voor de degenen die minder met de farmaceutische industrie bekend zijn: de ontwikkeling van nieuwe medicijnen is een lang proces. Het eerste fase vind in het laboratorium plaats. Daar zoeken onderzoekers, vaak jaren, naar geschikte moleculen voor het genezen van ziekten. Het ideale medicijn bestaat uit één actief molecuul dat precies die ene ziekte verhelpt, zonder verdere bijwerkingen. Daarvoor worden gewoonlijk echter honderden of meer moleculen ontworpen en met software getest, alvorens een serieuze kandidaat gevonden kan worden.
Testen
Daarna volgt een (door de wet voorgeschreven) serie testen op proefdieren om te onderzoeken of het inderdaad het beoogde effect heeft en tevens om tijdig schadelijk bijwerken te identificeren. De volgende stap staat beter onder zijn Engelse naam bekend: clinical trials. Dat zijn testen op menselijke proefpersonen in ziekenhuizen en onder strikt toezicht van artsen. Vrijwilligers kunnen zich aanmelden voor dergelijke testen om zo wat geld bij te verdienen. Indien het nieuwe medicijn ook goed uit deze testen komt, kan de producent de officiële registratieprocedure starten. Alleen met zo’n registratie kan de verkoop beginnen. Inmiddels zal de fabrikant informatie over het nieuwe medicijn aan artsen doorgespeeld hebben. Het ontwikkelingsproces is duur de fabricant wil zo snel mogelijk inkomen genereren.
Gefragmenteerde dossiers
RWD vormen een belangrijke aanvulling op de uitkomsten van de clinical trials. Ze geven een beter inzicht in het werkelijke effect van het medicijn op de te genezen ziekte, alsmede in de mogelijke bijwerkingen in verschillende patiënten op de lange termijn. China, met zijn grote en diverse bevolking, heeft enorme hoeveelheden RWD, maar de kwaliteit is ongelijk en er is een tekort aan gespecialiseerde instellingen en onderzoeksorganisaties die die gegevens kunnen omzetten in hoogwaardig bewijs uit de echte wereld (Real World Evidence of RWE), aldus Sun Lixia, vice-president van Tigermed. Patiënten verplaatsen zich tussen ziekenhuizen zonder een verwijzingssysteem, elektronische dossiers kunnen er niet altijd betrouwbaar gedeeld worden, waardoor vaak geen enkele instelling een volledig dossier van een geval bezit.
Verzekering
Naast gefragmenteerde klinische dossiers ligt een tweede, gerelateerd, probleem bij verzekeringsgegevens. Onderzoekers van de Nanjing University of Science and Technology wijzen op onduidelijke eigendomsrechten en ongedefinieerde circulatieregels als de belangrijkste knelpunten bij het omzetten van ‘achtergehouden’ verzekeringsgegevens. Twee beleidsrondes hebben geprobeerd dit op te lossen. Een kader van 2022 regelde gegevensbeheer, gescheiden gegevensbezit, verwerking en exploitatierechten om te beginnen met het helder maken van de eigendom van gegevens. De gegevenselementen van het driejarig actieplan (2024-26) van de National Data Administration riepen vervolgens op tot het delen van elektronische medische dossiers tussen ziekenhuizen, een ambitie die het 14e 5-jarige plan voor de informatisering van het nationale gezondheidssysteem ook voorschrijft. De activiteiten werden echter eind 2025 afgesloten zonder dat alle problemen opgelost waren.
Proefzone
Het eerste formele traject, de Boao Lecheng Proefzone in Hainan, werd in 2013 door de State Council goedgekeurd. Daar kunnen klinische gegevens over in het buitenland goedgekeurde producten worden gebruikt en verzameld ter ondersteuning van het werk van de National Medical Products Administration bij het evalueren van registratie- of beslissingen voor terugbetaling aan verzekerden. In juli 2024 werden dezelfde rechten geformaliseerd voor de Greater Bay Area (het gebied rond Guangzhou, Hong Kong en Macao). De echte evaluatierichtlijnen en het in januari 2026 benoemen van 79 ziekenhuizen als ‘betrouwbare evaluatiepunten’ zijn de nieuwste knooppunten in een zich vormende nationale infrastructuur voor de formalisering van de evaluatie. De gegevens laten zien welke medicijnen het leven van patiënten verbeteren en welke medische diensten een betere waarde bieden, aldus Ma Shaohua van het Peking University Cancer Hospital.
Geld, bewijs, politiek
Er zijn drie typen structurele druk om de grote stappen in het RWD-beleid vanaf 2025 te verklaren.
- Ten eerste is er de groeiende druk op het nationale verzekeringsfonds. Eind 2025 was 23% van de Chinese bevolking 60 jaar of ouder. De uitgaven voor medicijnen zullen naar verwachting stijgen naarmate de pool van werkenden krimpt. Aangezien China meer nadruk legt op medicijnen voor senioren, kinderen en mensen met zeldzame ziekten, is RCT (randomized control trial) niet langer de beste proefmethode voor steeds specifiekere klinische vragen. Met RWD kan de staat controleren of de medicijnen die het financiert resultaten opleveren. Zhu Yongfeng van NHSA (National Health Security Administration) omschrijft het doel als ‘op waarde gebaseerde inkoop’: betalen voor resultaten, niet voor goedkeuringen.
- Ten tweede berusten prijsbesprekingen bijna volledig op proefgegevens en door de fabrikant ingediende projecties, zonder onafhankelijk bewijs van daadwerkelijke klinische prestaties. Het verslag van NHSA over hoe het prijsplafond wordt berekend, toont aan dat taxateurs voornamelijk vertrouwen op farmaco-economisch bewijs, internationale prijzen en vergelijkingen van concurrenten, waarvan de meeste zijn afgeleid van materialen die door de fabrikant zijn ingediend. NHSA erkent dat sommige geneesmiddelen geen vergelijkend bewijs hebben, waarbij experts in plaats daarvan vertrouwen op indirecte vergelijkingsgegevens van fabrikanten. In 2021 gaf het NHSA het Xuanwu Ziekenhuis in Beijing de opdracht om te beginnen met echte studies van centraal aangekochte generieke geneesmiddelen, een vroeg signaal dat de overheid haar eigen onafhankelijke bewijsbasis wilde in plaats van te vertrouwen op gegevens van fabrikanten. Het Chinese tijdschrift voor farmaco-epidemiology (2025, Vol. 34, Issue 6: 690–701) drong er ook bij het veld op aan om multidisciplinaire, multi-institutionele, interregionale samenwerking na te streven om open, duurzame gegevensbronnen op te bouwen.
- Ten slotte hebben begin 2025 20 medische experts tijdens de een sessie van het Volkscongres van Shanghai een voorstel ingediend waarin ze hun bezorgdheid uitten over de lage kwaliteit van generieke geneesmiddelen en een gebrek aan toegang tot geïmporteerde originele geneesmiddelen. Onder leiding van Zheng Minhua, directeur chirurgie van het Ruijin Ziekenhuis in Shanghai, verscherpten de geschillen de politieke urgentie. Hoewel de publieke reactie van de overheid gedempt leek, waren grootschalige RWD en real-world evaluatie van op volume gebaseerde inkoopmedicijnen aan de gang.
Verzekeringsintegratie
Proefprogramma’s voor RWD evaluatie van medische verzekeringen werden in september 2025 gelanceerd. Zij passen RWE op drie punten toe.
- Vóór terugbetaling, waarbij bedrijven worden aangemoedigd om het venster van één jaar na afloop van de proeven te gebruiken om bewijsmateriaal op te stellen;
- Bij de registratie, waar voorwaardelijk goedgekeurde geneesmiddelen zich moeten committeren aan echte evaluatie voor de NHSA om de beoordeling te wegen;
- En bij verlenging, waarbij de NHSA controleert of het echte voordeel en de prijs-kwaliteitverhouding van een geneesmiddel overeenkomen met de projecties die zijn gemaakt toen het voor het eerst werd toegelaten.
Catalogus
De 2025 National Reimbursement Drug List kwam met een aparte commerciële verzekeringscatalogus voor innovatieve geneesmiddelen die te duur zijn voor basisdekking van de staat. De officiële formule is ‘commerciële verzekering baant de weg en de basisverzekering volgt’. Hierdoor kunnen particuliere verzekeraars een rijkere groep patiënten dekken en een prijs die dichter bij de marktprijs van die nieuwe geneesmiddelen ligt vergoeden. De geneesmiddelen bouwen track records op bij echt gebruik en dat bewijs kan het latere bod van fabrikanten om tegen een onderhandelde prijs een basisverzekering af te sluiten ondersteunen. In het eerste jaar nam de catalogus 19 medicijnen van 18 bedrijven op, waaronder vijf CAR-T-kankertherapieën (een vorm van immunotherapie) voor een prijs van ongeveer RMB 1 miljoen per stuk.
Medicijnen op de commerciële route zijn gereserveerd voor medicijnen die de basisverzekering nog niet kan betalen. Huang Xinyu, directeur van het Medical Service Administration Department van NHSA, legt uit dat sommige medicijnen op de markt komen tegen een hogere prijs dan die de basisverzekering kan dekken. De commerciële catalogus biedt een overgang die innovatie beschermt en toch patiënten bereikt die het medicijn nodig hebben. Inkopers van commerciële verzekeringen zijn echter rijker en stedelijker dan de bevolking die de basisverzekering dekt, dus de vroege RWD weerspiegelt misschien niet precies hoe een medicijn presteert bij armere of landelijke patiënten. Of, wanneer en hoe de NHSA zich zal aanpassen aan die kloof is nog niet duidelijk.
Praktische hindernissen
Gegevenskwaliteit is fundamenteel, maar drie andere obstakels zijn structureel.
- Ten eerste is er de privacywetgeving. De wet op de bescherming van persoonlijke informatie behandelt medische gegevens als gevoelige informatie en bevat geen vrijstelling voor wetenschappelijk onderzoek. Daarom moeten onderzoekers voor elk nieuw gebruik nieuwe toestemming van de patiënt verkrijgen. Geanonimiseerde gegevens kunnen buiten het toepassingsgebied van de wet worden opgeheven, maar het zal niet erg nuttig zijn voor evaluatie in de echte wereld.
- Ten tweede is er de invloed van de fabrikant. Hu Xiaohua en Zhang Xiyu advocaten van East en Concord Partners, hebben gewaarschuwd dat door bedrijven gefinancierde studies kunnen leiden tot omkoping wanneer betalingen aan artsen worden vermomd als onderzoek, of in illegale aankoop van medische dossiers wanneer patiëntgegevens worden opgehaald uit ziekenhuissystemen. De voorgestelde oplossing is procedureel: verplaats de kernevaluatie naar vertrouwde ziekenhuisinstellingen in plaats van de medicijnsponsor, zodat het belang van een bedrijf in het product de bevindingen niet kan beïnvloeden. Die oplossing is nog niet afdwingbaar. De huidige regels zijn gebaseerd op de intentie van de sponsor in plaats van een firewall tussen bedrijfsfinanciering en de evaluatie zelf.
- Ten slotte is er een timingmismatch die geen enkele richtlijn makkelijk kan oplossen. Geloofwaardige RWE duurt jaren om op te bouwen, maar de verzekeringslijst moet jaarlijks bijgewerkt worden. De onderhandelingshervorming van 2026 stuurde aan op de herziening van de medische verzekering voordat een medicijn formeel wordt goedgekeurd,en zoals Guo Xinfeng van Nanjing Evidence-Based Biotech opmerkte, verschuift de concurrentiefocus voor farmaceutische bedrijven naar de validatie van klinische waarde, RWE-accumulatie en langetermijnbetaling. Toch ging de pilot van september 2025 nooit in op de vraag hoe de volwassenheid van het bewijs zal worden afgewogen tegen verlengingsdeadlines wanneer die twee met elkaar botsen.
Gegevensinfrastructuur is de sleutel
Voor al zijn hiaten is dit de meest serieuze poging die de de Chinese overheid heeft gedaan om zijn verzekeringsbeslissingen op een bewijsbasis te laten plaatsvinden in plaats van op basis van de prognoses van fabrikanten te vertrouwen. Het kader is nu grotendeels opgebouwd, hoewel sommige regels nog in ontwerp zijn. Het is nu een kwestie van opvullen van de hiaten, met het uitwerken van een goede communicatie tussen alle betrokken partijen, waarbij geen enkele informatie verloren gaat, maar waarin gevoelige gegevens ook afdoende beschermd zijn.
Bron: China Policy; China Daily
